Forkert defineret som hjerteanfaldsvaccinen repræsenterer Novartis' nye lægemiddel en formidabel innovation til at bekæmpe "dårligt" kolesterol. Den bruger en gendæmpningsmekanisme, dvs. den hæmmer mRNA-sekvensen, der stimulerer produktionen af LDL-C i leveren. Det er ikke en vaccine, da det ikke immuniserer patienter, men det virker på messenger-RNA for at reducere skadelige kolesterolværdier. Den ligner også vaccinen med hensyn til administrationsmetoden, subkutant to gange om året. Det randomiserede dobbeltblinde Victorion – 2P-studie er i fase 3.I Italien har Monzino Cardiological Center rekrutteret de første egnede forsøgspersoner, og snart vil andre centre deltage i eksperimentet. Målet er godkendelse af lægemidlet inden for et par måneder.
Hvordan virker det?
Inclisiran er et syntetisk dobbeltstrenget messenger RNA-nedbrydende molekyle, der er ansvarlig for syntesen af PCSK9-proteinet, involveret i transport og ødelæggelse af LDL-receptorer på celleoverfladen af hepatocytter. "Ved at blokere dens funktion er det muligt at reducere antallet af ødelagte receptorer" - forklarer Piergiuseppe Agostoni, direktør for afdelingen for kritisk kardiologi og rehabilitering på Monzino - "og øge oplagringen af kolesterol fra blodet til leveren" . Receptorerne "fanger" det cirkulerende skadelige kolesterol og transporterer det inde i levercellen.
Hvad er ændret?
Patienten ændrer alt. Det er blevet konstateret, at årsagen til ineffektivitet af behandlingen for enhver sygdom er manglen på regelmæssig indtagelse af lægemidler: "Den der tager 10 piller for eksempel" - kommenterer han - "og glemmer nogle, forårsager uundgåeligt fejl i terapien" .Mange undersøgelser viser, at i stadierne efter infarkt forbliver op til 40% af recepterne ufærdige. Dette nye lægemiddel har den enorme fordel, at det kun involverer patienter to gange om året: "Compliance er omgået" - forklarer han - "ildfast administration repræsenterer en epoke ændring af tempo, som det allerede er tilfældet for nogle antidiabetika" . I denne fase af undersøgelsen bruges stoffet oven i købet, det vil sige, at det ikke erstatter statiner, men tilsættes traditionel terapi: «I fremtiden vil vi dog ikke udelukke det» - fortsætter han - «baseret på de resultater, vi vil opnå».
Hvor effektivt er det?
Det "dårlige" kolesterol er notorisk et pro-arteriosklerotisk stof. Det begunstiger aflejringen af lipider i pladen, beskadiger karrene og stivner dem. "Atherosclerose er en inflammatorisk sygdom, der anerkender LDL som en markør og en årsag" - siger han - "ved at sænke dets blodværdier reduceres forekomsten og dødeligheden af hjerteanfald og slagtilfælde" . Foreløbig er eksperimentet fokuseret på patienter med cerebrovaskulær og polyvaskulær sygdom: «Inclisiran sænker kolesterolniveauet markant» - forklarer han - «vi taler om præstationer over 50 %».De identificerede forsøgspersoner har ikke særlig gavn af statiner og anses for at være i fare: "Dette lægemiddel modificerer de molekylære mekanismer" - understreger han - "som favoriserer hyperproduktionen af kolesterol" .
Hvad er de negative virkninger?
Blandt det nye lægemiddels kvaliteter er der også den større tolerabilitet sammenlignet med statiner: «Den lave toksicitet er en anden vigtig styrke» – siger han – «patienterne rekrutteret af undersøgelsen har mindst én cardio-cerebro -karbegivenhed tidligere" . På nuværende tidspunkt er de mest almindeligt rapporterede bivirkninger reaktioner på injektionsstedet, såsom smerte, rødme og udslæt.
Kolesterol: forebyggelse
Generelt bør de, der allerede har haft et hjerteanfald, ikke overstige 70 mg/dl, for de øvrige 150 mg/dl repræsenterer de en alarmklokke." Der er flere LDL-risikofaktorer, der kan bidrage til hyperkolesterolæmi, herunder kost, overvægt og fedme, mangel på fysisk aktivitet - forklarer han - men også tilstedeværelsen af samtidige stofskiftesygdomme som diabetes" . Rygning kan også beskadige blodkar og fremskynde processen med hærdning af arterierne. Desuden stiger niveauet af LDL-kolesterol med alderen, især blandt kvinder. "Endelig er der personer, der er genetisk disponerede for at udvikle hyperkolesterolæmi" - siger han - "denne tilstand er kendt som arvelig hyperkolesterolæmi og er forbundet med mutationer, der påvirker LDL-receptorgenet, som er placeret på kromosom 19" . Højt kolesteroltal giver ikke altid direkte symptomer, hvorfor det anbefales at måle det med jævne mellemrum gennem blodprøver.
